SUS aplica um dos remédios mais caros do mundo e interrompe avanço de doença rara em 11 bebês

Onze bebês brasileiros diagnosticados com Atrofia Muscular Espinhal (AME) conseguiram interromper a progressão da forma mais grave da doença após receberem, gratuitamente pelo Sistema Único de Saúde (SUS), um dos medicamentos mais caros do mundo.

A AME é uma condição neuromuscular rara que atinge os neurônios motores, responsáveis pelos movimentos voluntários do corpo. Nos casos mais severos, como a AME tipo 1, a doença pode comprometer funções vitais, como respirar e engolir, ainda nos primeiros meses de vida.

Dados do Ministério da Saúde apontam que as 11 crianças receberam o tratamento antes de completar seis meses — janela considerada crucial para conter os efeitos irreversíveis da doença. O acompanhamento clínico mostrou melhora significativa nas capacidades motoras dos pacientes, indicando resposta positiva à terapia.

As aplicações começaram a ser feitas pelo SUS em maio de 2025, marcando um avanço histórico na incorporação de terapias gênicas de alto custo na rede pública.

O medicamento utilizado é o Zolgensma, uma terapia gênica de dose única que atua viabilizando a produção de proteínas essenciais para o funcionamento dos neurônios motores. No mercado internacional, cada aplicação custa cerca de R$ 7 milhões.

Para viabilizar a oferta pelo SUS, o governo federal firmou um acordo de compartilhamento de risco com a farmacêutica Novartis. Pelo contrato, cada dose foi negociada por R$ 6,2 milhões, com previsão de investimento total de até R$ 2,3 bilhões. O modelo prevê que os pagamentos sejam realizados somente após a comprovação da eficácia do tratamento em cada paciente.

O primeiro repasse, feito em julho de 2025, somou R$ 316,3 milhões.

Com a incorporação do Zolgensma à rede pública, o Brasil tornou-se o sexto país do mundo a oferecer gratuitamente a terapia gênica, ao lado de Espanha, Inglaterra, Argentina, França e Alemanha.

O medicamento recebeu aprovação da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) em 2020 e, desde então, vinha sendo alvo de disputas judiciais devido ao alto custo.

Agora, com a oferta estruturada pelo SUS, famílias de bebês com AME tipo 1 passam a ter acesso a uma alternativa capaz de mudar o curso da doença — e, em muitos casos, garantir não apenas mais tempo de vida, mas mais qualidade nos primeiros passos de uma história que antes parecia ter prazo curto demais.